BG大游医药经济信息2019年第45期

时间：2019-03-18

2019年第45期（总第316期） 2019年3月18日

目        录

【宏观经济】全球资金或正加速流入中国

【医保新政】今年要提高大病保险的起付线 慢性病用药医保报销50%

【医药新政】国家医保药品目录即将调整 优先选择临床必需药品 

【科研前沿】科学家鉴别出参与乳腺癌细胞增殖及疗法耐受性的关键酶类

【重点新药】TransCon CNP获FDA授予孤儿药资格 治疗软骨发育不全

【药企动态】

贝达药业抗肿瘤靶点新药获临床试验

2018年全国重点城市医院用药格局分析

【宏观经济】

全球资金或正加速流入中国

据联合国贸发会议统计，1992年以来，中国实际使用外资连续27年位居新兴市场的首位。2018年，中国实际使用外资达1349.7亿美元(不含银行、证券、保险领域数据)，位居世界第二位。目前跨国公司在华投资地区总部、研发中心超过2000家。

据俄罗斯卫星通讯社3月15日报道，截至2018年底，中国累计设立外商投资企业约96万家，累计实际使用外资超过2.1万亿美元。

全球投资者将不断加大对中国市场的投资。据花旗称，2018年中国的债券和股票市场经历了创纪录的1200亿美元流入，今年还可能增加2000亿美元，这主要得益于将中国A股已纳入MSCI新兴市场指数，及权重值将不断增加。

从今年4月起，人民币计价的中国国债和政策性银行债券将被正式纳入彭博巴克莱全球综合指数。许多日本投资者也正在将中国债券加入其主流投资选项池，并正在成为新的投资趋势。据日本财务省数据，日本(投资者)2018年以来已经买进1510亿日元(13.3亿美元)中国债券，创最高纪录。

相比于金融领域的流动，外国资本和企业巨头对中国实体产业的投资力度也正不断加大。美国埃克森美孚公司100亿美元独资石化项目落户广东。这一大项目不仅将带来大量资金，埃克森美孚还愿意用自身在石化领域的一流技术助力中国制造，可以说是要带资金、带技术进入中国市场。

所有迹象都表明，全球越来越多的资金或正加速流入中国市场。BWC中文网观察团注意到，一方面原因在于中国市场在法律方面对于外商投资的明确规范举措；另一方面也在于中国作为全球第二大经济体，有许多领先及同步世界增长的诸多机会。

（BG大游医药经济信息中心据BWC中文网、东方财富网整理）

【医保新政】

今年要提高大病保险的起付线 慢性病用药医保报销50%

看病是重要的民生问题，尤其大病是民生的痛点。看病贵看病难的问题，在我们国家的确存在。这几年来，我们经过努力，不仅建立了向全民提供基本医疗保障的制度，而且在此基础上，由政府和居民共担，购买大病保险，建立了大病保险的机制，这是可以缓解大病患者特别是困难群众负担的一个重要举措，在世界上也应该是一个创举。

去年就听到许多关于抗癌药贵的呼声，通过减税等多种办法，让17种抗癌药降价50%以上，而且纳入医保，这让癌症患者特别是困难群众大大减轻了负担。今年还要做两件这方面的事，并且要尽力。一是把高血压、糖尿病等慢性病患者的门诊用药，纳入医保，给予50%的报销，这将惠及我国4亿高血压、糖尿病患者。

二是要提高大病保险的起付线，提升大病保险的报销标准。现在近14亿人都进入大病保险了，要让更多的人、上千万的人能够直接受益，因为我们这个大病保险是有倍数效应的。要看到，我们的医保虽然覆盖全民，但是水平不高，尤其是农民人均年收入不到1.5万元，遇到大病靠自己扛是很难的。所以政府和社会要共同出力，缓解这个民生之痛。没有健康就没有幸福。

（BG大游医药经济信息中心据北京晚报整理）

【医药新政】

国家医保药品目录即将调整 优先选择临床必需药品

国家医保局日前发布《2019年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》，拟于今年4月至5月进行评审，6月印发新版药品目录，公布拟谈判药品名单，6月至7月进行谈判，8月发布谈判准入目录。

优先选择临床必需药品

药品目录调整涉及西药、中成药、中药饮片三个方面，具体包括药品调入和药品调出两项内容。以国家药监局批准上市的药品信息为基础，不接受企业申报或推荐，不收取评审费和其他各种费用。

调入的西药和中成药应当是2018年12月31日（含）以前经国家药品监督管理局注册上市的药品，优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。根据药品治疗领域、药理作用、功能主治等进行分类，组织专家按类别评审。对同类药品按照药物经济学原则进行比较，优先选择有充分证据证明其临床必需、安全有效、价格合理的品种。调入分为常规准入和谈判准入两种方式，在满足有效性、安全性等前提下，价格（费用）与药品目录内现有品种相当或较低的，可以通过常规方式纳入目录，价格较高或对医保基金影响较大的专利独家药品应当通过谈判方式准入。

咨询与遴选专家互不交叉

专家分为咨询专家、遴选专家、测算专家、谈判专家，主要由临床医学、药学专家为主，包括一定数量的医疗保险专家、药物经济学专家，分别负责药品咨询、遴选等具体评审工作以及谈判药品测算等。咨询专家与遴选专家互不交叉。其中咨询专家约300人左右。由相关学术团体和行业协会推荐作风正、业务强、熟悉并热心医疗保障事业、自愿参与目录评审的专家学者组成。分西药、中药两大组，并分别下设综合组与若干专业组。主要任务是对药品分类与数据分析提供咨询、论证药品评审技术要点、论证提出备选药品范围意见等。

谈判达成一致将纳入目录

谈判专家由国家医保经办机构、地方医保部门代表以及相关专家组成，负责与谈判药品企业进行现场谈判。由国家医保经办机构、地方医保部门代表以及相关专家组成谈判组，与谈判药品企业进行现场谈判。谈判达成一致的药品纳入药品目录范围，并确定全国统一的医保支付标准及管理政策。

（BG大游医药经济信息中心据中国经济网整理）

【科研前沿】

科学家鉴别出参与乳腺癌细胞增殖及疗法耐受性的关键酶类

基底细胞样乳腺癌（BLBC）是一种恶性难以治疗的乳腺癌亚型，其在很大程度上与该疾病的三阴性分类相重叠，目前患者迫切需要新型疗法来治疗这类乳腺癌；近日，来自北卡罗来纳大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了基底细胞样乳腺癌具有侵袭性（恶性）的分子机制。

研究者发现，名为USP21的酶类会促进基底细胞样乳腺癌细胞增殖，同时其在很大一部分比例的患者肿瘤中处于上调状态。研究者Michael Emanuele说道，我们认为USP21不仅会驱动基底细胞样乳腺癌的发生，还能提供一种新靶点帮助开发新型抗癌疗法，靶向作用USP21或会使癌细胞对当前临床使用的疗法变得敏感，从而治疗患者。

在癌细胞中，转录因子会控制DNA转录为mRNA的速率，这种转录对于细胞周期和增殖都非常重要，研究者发现，一种名为FOXM1的转录因子在基底细胞样乳腺癌中会大量存在；尽管FOXM1对正常和癌细胞周期非常重要，但目前研究人员仍然并不清楚调节FOXM1的分子机制。

利用基于RNA干扰的筛选技术来鉴别FOXM1调节子的丰度，研究发现，酶类USP21会增加FOXM1的丰度和稳定性，即细胞中USP21越多，细胞周期过程中就会有更多的FOXM1被保护；当研究者剔除USP21后，他们发现参与FOXM1转录网络的蛋白质水平会发生明显下降，而且细胞周期的进展也会严重延误。

研究者表示，USP21的剔除会让基地样癌细胞和肿瘤对紫杉酚变得敏感，紫杉酚是一种治疗基底细胞样乳腺癌的一线疗法，USP21是基底细胞样乳腺癌患者肿瘤中一种最频繁被放大的酶类，其放大常常与FOXM1的上调同时进行，研究结果表明，USP21在高水平FOXM1和USP21的基底样癌症的增殖和疗法开发中扮演着非常关键的角色。

（BG大游医药经济信息中心据生物谷整理）

【重点新药】

TransCon CNP获FDA授予孤儿药资格 治疗软骨发育不全

Ascendis制药公司近日宣布，美国FDA已授予实验性药物TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格（ODD）。TransCon CTN是一种长效C型利钠肽（CNP）前药（prodrug），每周一次皮下注射，通过提供持续的、安全的、治疗水平的CNP暴露，解决软骨发育不全的各个方面问题。

软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因中的一个常染色体显性激活突变引起的，该突变导致FGFR3和CNP信号通路的作用失衡。临床前和临床数据表明，CNP通路可刺激生长。增加的CNP可抵消下游FGFR3突变的影响，从而促进骨骼生长。

在健康受试者中开展的I期临床研究显示，Transcon CNP单次给药后在7天内可连续提供目标水平的CNP暴露，可支持每周一次的给药，同时具有良好的耐受性安全特性。基于这些初步结果，Ascendis公司计划在今年第三季度启动对软骨发育不全儿童进行II期临床试验。

目前，Ascendis公司正在利用其创新的前药技术，建立一个领先的、完全集成化的罕见病公司。该公司利用TransCon技术与临床上已验证的母体药物创造新的疗法，这些疗法具有同类最佳（best-in-class）的疗效、安全性和/或便利性。除了TransCon CNP之外，该公司还有2个罕见内分泌学资产：（1）TransCon Growth Hormone是一种每周一次的生长激素，目前处于III期临床，评估治疗生长激素缺乏症（GHD）的潜力；（2）TransCon PTH是一种长效的甲状旁腺激素（PTH）前药，目前处于I期临床，治疗甲状旁腺功能减退症。

此外，Ascendis公司也与赛诺菲在糖尿病领域、与罗氏旗下基因泰克咋眼科学领域有多个产品合作。

（BG大游医药经济信息中心据生物谷整理）

【药企动态】

贝达药业抗肿瘤靶点新药获临床试验

3月18日，贝达药业发布公告其公司收到 NMPA 签发的有关新药 BPI-23314 的临床试验申请的《临床试验通知书》（CXHL1900002 和CXHL1900003）。

BPI-23314是一个由贝达药业自主研发的拥有完全自主知识产权的新分子实体化合物，是一种强效、高选择性溴结构域和末端外结构域(Bromodomain and extra-terminal domain, BET)口服小分子抑制剂，能通过特异性抑制BET家族蛋白的功能，调控癌症相关基因的转录表达，进而影响细胞生长、增殖、凋亡等多个生理过程，最终达到抑制肿瘤生长的目标。

BET蛋白的异常表达和功能失调与多种疾病关联，作为一种极具潜力的抗肿瘤靶点，近些年得到了广泛关注和开发，截至公告披露日，以BET为靶点的药物均处于早期临床阶段，国内外尚无药物上市。

（BG大游医药经济信息中心据药智网整理）

2018年全国重点城市医院用药格局分析

（BG大游医药经济信息中心据医药地理整理）